В ближайшие дни Архивач временно работает без основного хранилища ранее сохранённых картинок/видео пока мы проводим работы по техническому обслуживанию. Сохранение всего вновь поступающего контента продолжается. Но затем всё обязательно вернётся в полном объёме!
20.11.2025: Хранилище вернулось в прежнем объёме!
Компания Sarepta Therapeutics заявила, что временно приостановила поставки препарата Elevidys (деландистроген мокспарвовек-рокл) для инфузионного введения пациентам, не способным передвигаться самостоятельно, после второй за три месяца смерти пациента с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) после лечения с помощью генной терапии.
Пациент, возраст которого не разглашается, был прикован к постели из-за дистрофического миотонического синдрома. По данным Sarepta, этот пациент стал вторым, у кого после лечения препаратом Elevidys, единственным одобренным FDA методом генной терапии для лечения дистрофического миотонического синдрома, развилась острая печеночная недостаточность (ОПН).
Первым пациентом стал 16-летний молодой человек, который умер в марте. В то время компания Sarepta заявила, что обновит инструкцию по применению препарата Elevidys.
«Мы глубоко опечалены потерей второго пациента и выражаем наши искренние соболезнования семье пациента и его лечащему персоналу в это невероятно трудное время», — говорится в заявлении Луизы Родино-Клапак, доктора философии, главного научного сотрудника Sareota и руководителя отдела исследований и разработок.
Компания Sarepta заявила, что временное приостановление поставок будет распространяться на пациентов, не способных передвигаться самостоятельно, и будет действовать до тех пор, пока не будет разработан усиленный режим иммуносупрессии, обсуждён с регулирующими органами и внедрён.
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/second-dmd-patient-dies-after-treatment-with-sarepta-gene-therapy/