Прошлые домены не функционирует! Используйте адрес
ARHIVACH.VC.
24 декабря 2023 г. Архивач восстановлен после серьёзной аварии. К сожалению, значительная часть сохранённых изображений и видео была потеряна.
Подробности случившегося. Мы призываем всех неравнодушных
помочь нам с восстановлением утраченного контента!
Компания Sarepta Therapeutics заявила, что временно приостановила поставки препарата Elevidys (деландистроген мокспарвовек-рокл) для инфузионного введения пациентам, не способным передвигаться самостоятельно, после второй за три месяца смерти пациента с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) после лечения с помощью генной терапии.
Пациент, возраст которого не разглашается, был прикован к постели из-за дистрофического миотонического синдрома. По данным Sarepta, этот пациент стал вторым, у кого после лечения препаратом Elevidys, единственным одобренным FDA методом генной терапии для лечения дистрофического миотонического синдрома, развилась острая печеночная недостаточность (ОПН).
Первым пациентом стал 16-летний молодой человек, который умер в марте. В то время компания Sarepta заявила, что обновит инструкцию по применению препарата Elevidys.
«Мы глубоко опечалены потерей второго пациента и выражаем наши искренние соболезнования семье пациента и его лечащему персоналу в это невероятно трудное время», — говорится в заявлении Луизы Родино-Клапак, доктора философии, главного научного сотрудника Sareota и руководителя отдела исследований и разработок.
Компания Sarepta заявила, что временное приостановление поставок будет распространяться на пациентов, не способных передвигаться самостоятельно, и будет действовать до тех пор, пока не будет разработан усиленный режим иммуносупрессии, обсуждён с регулирующими органами и внедрён.
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/second-dmd-patient-dies-after-treatment-with-sarepta-gene-therapy/